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完整的FDA信件,Solid Bio说它正在努力扭转其DMD基因治疗的临床

  完整的FDA信件,Solid Bio说它正在努力扭转其DMD基因治疗的临床控制自从FDA对Duchenne肌营养不良症的基因疗法进行了临床研究以来,面对持怀疑态度的投资者和低股价,Solid Biosciences今天发表了一份说明,详细说明了它如何解决该机构的担忧。更新也带来了积极的消息:如果PhI II试验恢复,生物技术将能够测试高剂量和低剂量的治疗。 Solid Bio首席执行官Ilan Ganot 在一份完整的临床暂缓信函Solid Bio $ SLDB今天收到,FDA规定了恢复试验所需的条件:评估不良事件的根本原因,患者的临床状态和实验室参数,以及任何新的解决患者安全的措施。总部位于马萨诸塞州剑桥市的Solid Bio表示,它正在与FDA合作提供这些信息。与此同时,根据主治医生的说法,首席执行官Ilan Ganot迫不及待地分享有关患者表现良好的情况。由于在Ignite DMD试验中给予第一例患者的严重不良事件,大约一个月前临床停药。用SGT-001-Solid Bio的先导AAV疗法治疗几天后,研究人员观察到血小板计数下降,随后发现红细胞计数下降。还有补体激活的证据,导致患者住院治疗。接下来是基因疗法先驱詹姆斯威尔逊的一个备受关注的警告,他在一项单独的动物研究中报告了严重的毒性反应,该研究使用高剂量AAV递送矫正基因来运动神经元蛋白的存活。该研究中的一只猴子和三只仔猪必须分别因肝脏和神经损伤而实施安乐死。事实证明,美国食品和药物管理局拒绝在11月份对该试验的高剂量部分进行绿化,显然对制造工艺和产品属性不满意。Solid Bio在1月份的IPO申请修正案中披露了部分持股情况。在审查了Solid Bio提交的其他数据后,FDA现在表示部分问题已得到解决。但目前尚不清楚该公司需要多长时间才能重回正轨 - 或重新获得投资者的信任。其股票自宣布暂停以来已下跌近60%,但在盘前交易中基本持平。

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